Производителят на генна терапия Сарепта казва на FDA, че няма да спре пратките въпреки смъртта на пациентите

Вашингтон (AP) - Терапевтиката на опиатите Sarepta съобщи, че късно в петък няма да се съобрази с искане на трета пациент и лекарство, което получава едно от неговите лекувания на всички доставки на генната терапия след гибелта на трета пациент, който получава едно от неговите лекувания на събития, които забиха акциите на компанията в продължение на седмици и неотдавна я принудиха да освободи 500 чиновници. Решението на компанията да не се преценява с FDA също по този начин слага бъдещо съществуване на своята водеща терапия, наречена Elevidys, под подозрение.

FDA съобщи в изказване в петък вечер, че чиновниците се срещат със Сарепта и желаеха да спре всички продажби, само че „ компанията отхвърли да го направи. “ Агенцията има пълномощия да дърпа опиати от пазара, само че тромавият регулаторен развой може да отнеме месеци или даже години. Вместо това организацията нормално насочва неофициална молба и фирмите съвсем постоянно се преценяват.

„ Вярваме в достъпа до медикаменти за незадоволени медицински потребности, само че не се опасяват да подхващат незабавни дейности, когато се появи сериозен сигнал за сигурност “, съобщи комисарят на FDA Марти Макари в изказване.

Elevidys е първата генна терапия, утвърдена в Съединени американски щати за мускулната дистрофия на Дюшен, болестта на съдбовната мускулатура, която визира мъжете, макар че е изправена пред надзор след освобождението на някои учени от FDA, които еднократно лекуване получи ускорено утвърждение против рекомендациите на някои учени от FDA, които се усъмниха в успеваемостта си.

FDA даде цялостно утвърждение предходната година и разшири използването на лечението на пациенти на 4 и повече години, в това число тези, които към този момент не могат да вървят. Преди това беше разполагаем единствено за по -млади пациенти, които към момента вървят.

Sarepta сподели в петък, че научният му обзор демонстрира „ няма нови или изменени сигнали за сигурност “ за по -млади пациенти с Duchenne, които имат по -ранни стадии на заболяването. Компанията съобщи, че възнамерява да поддържа лекарството налично за тези пациенти.

„ Очакваме с неспокойствие продължаването на полемиките и шерването на информация с FDA “, се споделя в изказване на компанията.

Сарепта спря колета предишния месец от лечението за по -възрастни момчета с Дюшен, който последователно унищожава мускулната и скелетната мощ, което води до ранна гибел. Този ход последва гибелта на две тийнейджърски момчета, приемащи лечението.

Компанията също удостовери трета гибел в петък: 51-годишен пациент, който приема пробна генна терапия в изпитване за друга форма на мускулна дистрофия. Сарепта съобщи, че оповестява за гибелта на FDA на 20 юни. FDA съобщи в петък, че е сложил това тестване в задържане.

sarepta означи, че генната терапия, участваща в случая, употребява „ друга доза и се създава, като се употребява друг развой “, в сравнение с Elevidys.

и трите смъртни случаи са свързани с чернодробната увреждане, а нетиран резултат.

По -рано тази седмица Sarepta разгласи, че ще добави самоуверено предизвестие към опиатите и ще уволни една трета от своите чиновници. Компанията не загатна третата гибел на пациента в известието си или конферентен диалог, обявявайки тези промени, като провокира ориентирани рецензии от анализаторите на Уолстрийт.

Акциите на компанията паднаха над 35% в петък, с цел да се затворят при Щатски долар 14,07.

Cambridge, основаната в Масачузетс Сарепта, получи утвърждение от FDA за три други опиати на Дюшен от 2016 година, нито една от които не е доказана, че работи. Компанията от дълго време е подложена на критика за това, че не е приключила няколко изследвания, нужни за обезпечаване на цялостно утвърждение на FDA за своите медикаменти.

___

Отделът за здраве и просвета на Асошиейтед прес получава поддръжка от Министерството на научното обучение на медицинския институт на Хауърд Хюс и Фондацията на Робърт Ууд Джонсън. AP е само виновен за цялото наличие.